东盟制药

莫洛替尼Molotinib（momelotinib）

东盟制药的莫洛替尼（Momelotinib）获老挝卫生部食品药品司（FDD）批准上市的时间为2024年10月31日，商品名为Molotinib，片剂，包含100mg*30片/瓶、150mg*30片/瓶和200mg*30片/瓶三种规格。
莫洛替尼（Momelotinib）2023年9月15日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗患有贫血的成人的中度或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（真性红细胞增多症后和特发性血小板增多症后）。
骨髓纤维化（MF）是一种严重的骨髓疾病，对成年患者的生活质量和寿命造成了极大的威胁。作为全球首个获批用于新确诊和经治、患有贫血的骨髓纤维化患者的药物，莫洛替尼（Momelotinib）可有效减缓该疾病的关键症状，即贫血和脾脏肿大等。莫洛替尼不仅提供了针对骨髓纤维化的全新治疗选择，并且有潜力成为治疗这一疾病的全球新标准！
两项分别名为MOMENTUM和SIMPLIFY-1的试验数据表明，莫洛替尼（Momelotinib）在减轻症状、改善输血独立性、减小脾脏体积和改善贫血方面具有显著疗效。其中，MOMENTUM试验数据显示：

在莫洛替尼（Momelotinib）组中，有25%的患者实现了MFSAF v4.0 TSS减少50%或更多，而在对照的Danazol组中，只有9%的患者实现了这一目标；这表明了莫洛替尼在减轻症状方面的显著疗效。
有30%接受莫洛替尼治疗的患者实现了输血独立性，而在对照治疗组中，这一比例为20%；这表明了莫洛替尼在输血独立性方面的非劣效性。
在莫洛替尼组中，有39%的患者脾脏体积至少减小了25%，而在对照组中，这一比例仅为6%；这也表明了莫洛替尼在减小脾脏体积方面的显著效果。

有35%的莫洛替尼组患者在24周治疗期间没有接受输血，而在对照组中，这一比例为17%；这进一步证明了莫洛替尼在改善贫血方面的疗效。

适应症：
莫洛替尼适用于治疗中度或高风险的骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化（Primary Myelofibrosis, PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（Post-Polycythemia Vera Myelofibrosis, PPV-MF）和原发性血小板增多症后骨髓纤维化（Post-Essential Thrombocythemia Myelofibrosis, PET-MF）。它特别适合于那些有贫血症状并且需要输血支持的患者。
作用机制：
莫洛替尼通过抑制JAK1和JAK2信号通路来发挥作用，这两个通路在骨髓纤维化的病理生理过程中起着关键作用。此外，莫洛替尼还能够抑制ACVR1，这是一种参与铁代谢调节的关键蛋白，有助于改善贫血状况。
用法用量：
推荐剂量：通常情况下，成人的推荐剂量为每天一次口服200mg。药物可以随餐服用，也可以空腹服用。
剂量调整：对于严重肝功能损害（Child-Pugh C级）的患者，建议将初始剂量减少至每日150mg。轻度或中度肝功能损害的患者不需要调整剂量。
用药指导：应整片吞服，不可切割、压碎或咀嚼药片。如果错过了一次服药时间，应在第二天恢复正常服药计划，不应补服错过的剂量。
注意事项：

感染风险：使用莫洛替尼期间需密切监测感染迹象，尤其是乙型肝炎病毒再激活的风险。
血液系统反应：可能出现血小板减少、中性粒细胞减少等血液系统相关的不良反应，必要时需调整剂量或中断治疗。
肝毒性：治疗开始前及整个治疗过程中应定期进行肝脏功能检查。
心血管事件：警惕重大不良心血管事件的发生，如心脏病发作或中风。
血栓形成：及时评估并处理任何可能的血栓形成症状。
恶性肿瘤：监测继发性恶性肿瘤的发展，特别是吸烟者。
不良反应：
常见的不良反应包括但不限于：
血液系统反应：血小板减少、贫血等。
消化系统反应：恶心、呕吐、腹泻等。
神经系统反应：疲劳、头晕、头痛等。
心血管系统反应：高血压、心动过速等。
在出现以上或其他不适症状时，应及时咨询医生。
 药物相互作用：
OATP1B1/B3抑制剂：与这类药物同时使用会增加莫洛替尼的暴露量，可能增加不良反应的风险。
BCRP底物：莫洛替尼可能会增加BCRP底物的暴露量，影响这些药物的安全性和有效性。
特殊人群用药：
孕妇和哺乳期妇女：莫洛替尼可能对胎儿造成伤害，因此孕妇不应使用。哺乳期妇女也不建议使用，因为药物成分可能进入母乳。
儿童和青少年：尚未确定莫洛替尼在儿童和青少年中的安全性和有效性，因此不推荐使用。